Bimba di 6 mesi salvata con il farmaco più costoso al mondo

NAPOLI (6 dicembre 2020) - All’ospedale pediatrico Santobono di Napoli, una bambina di meno di sei mesi con atrofia muscolare spinale (Sma) è stata sottoposta a una terapia genica - secondo quanto riferiscono fonti del nosocomio - estremamente innovativa, autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia il17 novembre. È - riferiscono al Santobono - il primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese. L'atrofia muscolare spinale di Tipo 1 è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione, causando la morte entro 2 anni .